Эпоха геннотерапевтических препаратов началась?
24.09.2014
17410
Текст: УМ
В Германии, первой стране на Западе, вскоре начнется продажа геннотерапевтического препарата Glybera, сообщила британская газета Guardian[1]. Таким образом, вслед за Китаем, где уже с 2003 г. разрешены и официально применяются в клинической практике два подобных препарата – Gendicine и Oncorine, разработанные SiBiono GeneTech Co и предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы, происходит признание новой категории лекарств.
Препарат Glybera, разработанный голландской биотехнологической компанией uniQurо, предназначен для генной терапии редкого[2] наследственного заболевания – дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ). ЛПЛ способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. В случае его повреждения жиры в организме не расщепляются, что ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты. ЛПЛ синтезируется по большей части в мышечной ткани, поэтому однократная серия внутримышечных инъекций препарата Glybera в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию. Таким образом, пациенту не понадобится соблюдать строгую диету или постоянно принимать лекарства, он будет здоров.
Стоимость лечения одного больного составит порядка €1,1 млн, но окончательную цену определят власти Германии после завершения переговоров со страховыми компаниями. В целом, как отмечают эксперты, снижение стоимости лекарств генной терапии начнет происходить по мере того как они будут разработаны и одобрены для более широких групп пациентов. Например, количество диагностированных на дефицит фермента липопротеиназы в Евросоюзе составляет от 150 до 200 человек.
В феврале текущего года uniQurо провела первичное публичное размещение акций на американской фондовой бирже Nasdaq, получив капитализацию в $285 млн. В целом же, на американских биржах идет бум IPO биотехнологических компаний, и объемы инвестиций в эту отрасль измеряются миллиардами долларов. Кроме того, можно отметить достаточно широкий список биотехнологических компаний, работающих в сфере генной терапии, которые были приобретены крупными фармацевтическими гигантами или с которыми установлены долгосрочные связи. Так, компанию Bayer приобрел Dimension Therapeutics в июне текущего года, Sanofi установил долгосрочные связи с Oxford BioMedic, а Novartis недавно создал собственное подразделение по генной терапии. С учетом того, что американские инвесторы достаточно разумно инвестируют, можно ожидать дальнейших прорывов в данных областях.
Рассматривая перспективы генной инженерии, эксперты отмечают[3] ее развитие по нескольким направлениям. С одной стороны, развивается моногенная терапия, состоящая в замене одного поврежденного гена на здоровый или внедрении здоровых клеток с иммунитетом к определенным болезням. С другой стороны, уже сейчас ведутся разработки и опыты на животных для лечения полигенных заболеваний, таких как шизофрения, диабет второго типа и др. Однако это уже совсем другая история.
[1] Germany poised to say yes to €1.1m a patient gene therapy drug, http://www.theguardian.com/society/2014/nov/27/worlds-most-expensive-medicine-glybera-sale-1million-....
[2] 1-2 человека на 1 млн населения.
[3] «Когда дело будет поставлено на поток, цены упадут». Биолог Панчин о первом и самом дорогом в мире лекарстве генной терапии, http://tvrain.ru/articles/kogda_delo_budet_postavleno_na_potok_tseny_upadut_biolog_panchin_o_pervom_.... 01 декабря 2014.
В Германии, первой стране на Западе, вскоре начнется продажа геннотерапевтического препарата Glybera, сообщила британская газета Guardian[1]. Таким образом, вслед за Китаем, где уже с 2003 г. разрешены и официально применяются в клинической практике два подобных препарата – Gendicine и Oncorine, разработанные SiBiono GeneTech Co и предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы, происходит признание новой категории лекарств.
Препарат Glybera, разработанный голландской биотехнологической компанией uniQurо, предназначен для генной терапии редкого[2] наследственного заболевания – дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ). ЛПЛ способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. В случае его повреждения жиры в организме не расщепляются, что ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты. ЛПЛ синтезируется по большей части в мышечной ткани, поэтому однократная серия внутримышечных инъекций препарата Glybera в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию. Таким образом, пациенту не понадобится соблюдать строгую диету или постоянно принимать лекарства, он будет здоров.
Стоимость лечения одного больного составит порядка €1,1 млн, но окончательную цену определят власти Германии после завершения переговоров со страховыми компаниями. В целом, как отмечают эксперты, снижение стоимости лекарств генной терапии начнет происходить по мере того как они будут разработаны и одобрены для более широких групп пациентов. Например, количество диагностированных на дефицит фермента липопротеиназы в Евросоюзе составляет от 150 до 200 человек.
В феврале текущего года uniQurо провела первичное публичное размещение акций на американской фондовой бирже Nasdaq, получив капитализацию в $285 млн. В целом же, на американских биржах идет бум IPO биотехнологических компаний, и объемы инвестиций в эту отрасль измеряются миллиардами долларов. Кроме того, можно отметить достаточно широкий список биотехнологических компаний, работающих в сфере генной терапии, которые были приобретены крупными фармацевтическими гигантами или с которыми установлены долгосрочные связи. Так, компанию Bayer приобрел Dimension Therapeutics в июне текущего года, Sanofi установил долгосрочные связи с Oxford BioMedic, а Novartis недавно создал собственное подразделение по генной терапии. С учетом того, что американские инвесторы достаточно разумно инвестируют, можно ожидать дальнейших прорывов в данных областях.
Рассматривая перспективы генной инженерии, эксперты отмечают[3] ее развитие по нескольким направлениям. С одной стороны, развивается моногенная терапия, состоящая в замене одного поврежденного гена на здоровый или внедрении здоровых клеток с иммунитетом к определенным болезням. С другой стороны, уже сейчас ведутся разработки и опыты на животных для лечения полигенных заболеваний, таких как шизофрения, диабет второго типа и др. Однако это уже совсем другая история.
[1] Germany poised to say yes to €1.1m a patient gene therapy drug, http://www.theguardian.com/society/2014/nov/27/worlds-most-expensive-medicine-glybera-sale-1million-....
[2] 1-2 человека на 1 млн населения.
[3] «Когда дело будет поставлено на поток, цены упадут». Биолог Панчин о первом и самом дорогом в мире лекарстве генной терапии, http://tvrain.ru/articles/kogda_delo_budet_postavleno_na_potok_tseny_upadut_biolog_panchin_o_pervom_.... 01 декабря 2014.
Похожие статьи
1. Экономика Казахстана: Замедляемся2. Оптимизация правительства
3. Нобелевская премия по медицине 2014: «внутренняя GPS»
4. Самая дорогая болезнь для мировой экономики
5. Демографические сдвиги и недвижимость: время отлива
Оформить подписку
